Ensimmäinen tehokas lääke viivästyttää primaarista multippeliskleroosia
Yhtiö Genentech , joka kuuluu Roche Group, ilmoitti 27. syyskuuta, että kokeellinen lääke kliinisessä tutkimuksessa vaiheessa III ocrelizumab Se on ollut tyydyttävä.
Tämä lääkitys pystyy viivyttämään ensisijaisen progressiivisen multippeliskleroosin (MSD) etenemistä vähintään 12 viikolla , sen alkuvaiheissa. Tämä MS-taudin alatyyppi, joka vaikuttaa noin 10 tai 15 prosenttiin väestöstä tällä taudilla, on erittäin aggressiivinen patologia. Toistaiseksi ei ole olemassa parannuskeinoa tai hoitoa, mutta tämä monikeskustutkimus (kansainvälisesti), jossa on espanjalainen osallistuminen, on osoittanut tämän lääkkeen tehokkuuden, joka voi tulla ensimmäiseksi ja ainoaksi terapeuttiseksi vaihtoehdoksi potilaille, joilla on tämä sairaus.
Tähän asti EMM: llä ei ollut hoitoa
Tämän lääkkeen tutkimusta kutsutaan puhetaito ja hänet on johtanut Vall d'Hebronin sairaalan kliinisen neuro-immunologian yksikön päällikkö ja Katalonian (Sclerosis Multiple Sclerosis Center) (Cemcat) johtaja Xavier Montalbán. Tässä tutkimuksessa on tutkittu huumeiden tehoa Ocrelizumabia 732 potilaalla, joilla on progressiivinen primaarinen multippeliskleroosi ja tärkein johtopäätös on se, että se pystyy pysäyttämään taudin aiheuttavan vammaisuuden etenemisen vähintään 12 viikon ajan .
Montalbán halusi juhlia löytöä ja ilmoitti:
"Se on todella historiallinen hetki, sillä se on ensimmäinen kerta, kun huumeiden on osoitettu olevan tehokkaita tämän tyyppisen neurologisen taudin torjunnassa." Ikkuna avataan multippeliskleroosin ymmärtämiseksi ja hoitamiseksi "Tämä lääkitys on monoklonaalinen vasta-aine, joka on suunniteltu selektiivisesti hyökkäämään CD20B + -soluihin, joiden uskotaan olevan avainasemassa myelin ja hermojen tuhoamisessa, mikä aiheuttaa multippeliskleroosin oireita. Sitomalla näiden proteiinien pinnalle Ocrelizumab auttaa säilyttämään immuunijärjestelmän tärkeimmät toiminnot.
Mikä on multippeliskleroosi?
multippeliskleroosi (MS) on neuroinflammatorinen sairaus, joka vaikuttaa keskushermostoon (CNS) sekä aivoihin että selkäydinvastaan . Ei tiedetä tarkalleen, mikä aiheuttaa MS: n, mutta tämä patologia vahingoittaa myeliiniä, joka muodostaa membraanin, joka ympäröi hermokuituja (axons), ja helpottaa sähköisten impulssien johtamista niiden välillä.
Myeliini tuhoutuu useilla alueilla, joskus jättää arvet (skleroosi). Nämä loukkaantuneet alueet tunnetaan myös demyelinaatiolevyinä. Kun myelinisoitu aine tuhoutuu, hermojen kyky suorittaa sähköisiä impulsseja aivosta ja aivoista keskeytyy, ja tämä tosiasiallisesti aiheuttaa oireiden ilmaantumista, kuten:
- Näön muutokset
- Lihasheikkous
- Koordinoinnin ja tasapainon ongelmat
- Tunteet, kuten tunnottomuus, kutina tai pistely
- Ajattelun ja muistin ongelmat
Multippeliskleroosi vaikuttaa naisiin enemmän kuin miehiä . Sen puhkeaminen tapahtuu yleensä 20-40-vuotiailla, vaikka tapauksia on raportoitu myös lapsilla ja vanhuksilla. Yleensä tauti on lievä, mutta vaikeammissa tapauksissa jotkut ihmiset menettävät kykyä kirjoittaa, puhua tai kävellä.
Useimmissa tapauksissa tämä tauti etenee tautipesäkkeissä, mutta ensisijaisessa progressiivisessa multippeliskleroosissa vamma heikkenee jatkuvasti ja hitaasti kuukausien tai vuosien kuluessa, minkä vuoksi sitä pidetään tämän taudin vakavana.
Lääkkeen kliinisen kehityksen vaiheet
Jotta lääkettä voitaisiin myydä, on noudatettava prosessia sen tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi, jolloin vältetään ihmisten elämä, jotka kuluttavat sen vaarassa. Uuden lääkkeen kehittäminen on pitkä ja vaikea, koska vain kaksi tai kolme 10 000 farmakologisesta aineesta tulee markkinoille .
Kun lääke on riittävästi arvioitu in vitro -malleissa ja eläinkokeissa (prekliininen faasi), alkaa inhimillistä tutkimusta, jota kutsutaan kliinisiksi tutkimuksiksi. Perinteisesti farmaseuttisen tuotteen kliinisen kehityksen kesto jakautuu neljään peräkkäiseen vaiheeseen, mutta ne voidaan jakaa päällekkäin. Nämä ovat vaiheet, jotka ovat osa kliinistä tutkimusta:
- Vaihe I : Tämä vaihe sisältää ensimmäiset ihmisellä tehdyt tutkimukset, joiden päätavoitteena on mitata yhdisteen turvallisuutta ja siedettävyyttä. Ottaen huomioon riski, vapaaehtoisten määrä on pieni ja vaiheen kesto on lyhyt.
- Vaihe II : Vaara tässä vaiheessa on maltillinen ja sen tavoitteena on antaa ennakkotiedot tuotteen tehokkuudesta ja määrittää annos-vaste-suhde. Satoja aiheita tarvitaan ja tätä vaihetta voidaan pidentää useita kuukausia tai vuosia.
- Vaihe III : Tämä on vaihe, jossa tämä lääke on löydetty, ja sen tehokkuutta ja turvallisuutta on arvioitava tavanomaisissa käyttöolosuhteissa ja suhteessa terapeuttisiin vaihtoehdoihin, joita on saatavilla tutkittua indikaatiota varten. Siksi sen käyttöä yhdessä muiden lääkkeiden kanssa useita kuukausia tai vuosia testataan, jolloin analysoidaan haluttujen ja ei-toivottujen vaikutusten esiintyvyysaste. Nämä ovat terapeuttisia vahvistustutkimuksia.
- Vaihe IV : Se tehdään lääkeaineen markkinoille saattamisen jälkeen tutkimalla sitä uudelleen kliinisessä yhteydessä ja antamaan lisätietoja sen sivuvaikutuksista.
Ocrelizumabin kliinisen tutkimuksen vaiheen III positiivisten tulosten jälkeen, Ensi vuoden alussa eurooppalaista lupaa pyydetään markkinoimaan tätä lääkettä . Tämä kestää yleensä noin kuusi kuukautta. Siitä lähtien kukin maa päättää, sallivatko sen myynnin alueellaan.
